26日,京都大学iPS细胞研究基金会宣布,最早将于2023年5月开始向产业界提供医疗用的iPS细胞(诱导多能干细胞),这些细胞通过应用基因组编辑而适应更多的人。将通过临床试验等方式验证其安全性和有效性,从而实现实际使用。该基金会希望最终能使细胞适用于世界上大多数人。
在使用iPS细胞的再生医学中,iPS细胞从血液等产生,转化为肌肉、神经等细胞,并移植到病人身上。虽然从患者本身创造出的细胞可以避免排斥反应,但仅创造iPS细胞的成本就超过了每人几千万日元,而且需要半年以上。
该基金会已经从健康人的血液中创造并储存了iPS细胞,其特殊的"细胞类型"不太可能引起排斥反应。到2021年底,已经从7个人的血液中创造了27种iPS细胞,但只有约40% 的日本人兼容。
为了提高这一比例,正在考虑应用基因组编辑。通过修改一些决定细胞类型的基因,开发任何人都可以使用的iPS细胞。经过反复的动物实验,提供iPS细胞用于医疗的前景已经确立。基因组编辑的iPS细胞将被移植到临床试验。其目的是增加类型的数量,并最终使其适应世界各地的人们。
山中伸弥理事長
26日,基金会山中伸弥理事長在京都大学发表演讲时说:"研究和开发现在处于一个关键点。我们将为向病人提供这种技术的目标而努力。"
基因组编辑=通过瞄准和改变生物体的部分基因组(所有遗传信息)来改变特定基因的功能的技术。来自美国和法国的两位研究人员开发了CRISPR-Cas9,一种能够实现高效改变的方法,被授予2020年诺贝尔化学奖。
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